La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce il retto e può coinvolgere parte o tutto il colon.

In occasione della tredicesima edizione del congresso ECCO (European Crohn´s and Colitis Organisation) svoltasi a Vienna dal 14 al 17 febbraio scorsi, il professor Silvio Danese, Responsabile del Centro per le malattie croniche intestinali in Humanitas, docente di Humanitas University e presidente di ECCO, ha mostrato i risultati parziali di uno studio di fase 2, dai quali emerge che il trattamento con apremilast si rivela efficace nell’indurre miglioramenti clinici ed endoscopici nei pazienti con colite ulcerosa attiva che avevano fallito almeno una terapia convenzionale e che non erano mai stati trattati con terapia biologica.

I risultati mostrano che una percentuale più alta di pazienti trattati con apremilast riesce a raggiungere la remissione clinica rispetto al placebo e come spiega il professor Danese: “Il raggiungimento della remissione clinica, che richiede un miglioramento endoscopico della mucosa, è un obiettivo significativo nel trattamento della colite ulcerosa”.

Che cos’è apremilast e come agisce?

Apremilast è una piccola molecola che viene somministrata per via orale e che è in grado di inibire la fosfodiesterasi-4 (PDE4), un enzima che mediante la propria azione intracellulare regola modulatori pro e anti-infiammazione nella colite ulcerosa e in altre patologie infiammatorie. Inibendo PDE4, apremilast aumenta l’attività antinfiammatoria rispetto a quella pro-infiammatoria.

Questa molecola ha già ricevuto approvazione per il trattamento dell’artrite psoriasica (spondilo-artrite psoriasica) e per curare le placche psoriasiche ed è al momento in fase di studio per l’eventuale trattamento di altre patologie come la colite ulcerosa.

Lo studio

Lo studio (condotto in doppio cieco, controllo-placebo) ha valutato la sicurezza e l’efficacia di apremilast nei pazienti con colite ulcerosa attiva (con punteggio Total Mayo Endoscopic Score – TMS tra 6 e 11 e punteggio Mayo Endoscopic Score – MES) pari o superiore a 2) nei quali era fallito almeno un ciclo di terapia convenzionale e che non erano mai stati sottoposti a terapia con farmaci biologici.

I 170 pazienti coinvolti sono stati divisi in maniera randomizzata a ricevere 30 mg di apremilast (57 pazienti), 40 mg di apremilast (55 pazienti) e placebo (58 pazienti) per 12 settimane, durante le quali ne è stato calcolato il punteggio istologico ed endoscopico. I risultati presentati nel corso del congresso ECCO si riferivano a queste prime 12 settimane, visto che lo studio era ancora in corso. Lo studio è stato completato dall’87% dei pazienti trattati con placebo, dal 93% di quelli con 30 mg della molecola e dal 94,5% di quelli che avevano assunto 40 mg.

L’obiettivo principale era la proporzione di pazienti con una remissione clinica calcolata con un punteggio medio totale pari o inferiore a 2.

La remissione è stata raggiunta dal 31,6% dei pazienti che avevano ricevuto 30 mg del farmaco, dal 21,8% di quelli che erano stati trattati con 40 mg e dal 13,8% di quelli cui era stato somministrato il placebo.

Si è poi registrata una diminuzione significativa della proteina C reattiva nel corso delle 12 settimane in entrambi i gruppi trattati con apremilast rispetto al gruppo placebo e si è osservata una tendenza alla diminuzione anche per la calprotectina fecale.

“Queste scoperte suggeriscono che l’apremilast, che ha migliorato la probabilità di raggiungere la remissione in questo studio di 12 settimane, meriti un ulteriore studio in un trial più grande”, ha concluso il professor Danese.

 

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