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Sindromi mielodisplastiche, nuovi farmaci e medicina personalizzata

Le sindromi mielodisplastiche o mielodisplasie sono patologie del sangue che colpiscono soprattutto le persone anziane. Ne parliamo con il professor Matteo Della Porta, Responsabile della sezione leucemie e mielodisplasie in Humanitas.

“Le mielodisplasie sono legate a un danneggiamento delle cellule staminali del midollo osseo, incapaci così di produrre una quantità adeguata di cellule del sangue funzionali, con conseguente carenza di globuli bianchi, globuli rossi e/o piastrine. Le sindromi mielodisplastiche in alcuni casi possono evolvere in leucemia mieloide acuta.

A esserne colpiti sono soprattutto coloro che hanno superato i 70 anni e con il progressivo invecchiamento della popolazione, si stima che il numero delle diagnosi andrà aumentando, nel nostro Paese sono attesi oltre 5mila nuovi casi ogni anno”.

Come si manifesta la malattia?

“Soprattutto in fase iniziale possono aversi anemia, piastrinopenia e infezioni ricorrenti. L’anemia è un sintomo presente in tutti i pazienti e può causare stanchezza, mancanza di fiato, tachicardia e crampi alle gambe.

È importante non sottovalutare eventuali campanelli d’allarme e in loro presenza consultare il medico. La diagnosi si avvale degli esami del sangue, in particolare l’esame emocromocitometrico: la malattia infatti causa citopenia, ovvero carenza di uno o più elementi del sangue, facilmente rilevabile con le analisi. In questo caso è bene consultare un ematologo, che predisporrà eventuali approfondimenti, in modo da poter giungere a una diagnosi prima possibile.

Quali sono le cure disponibili?

“I progressi degli ultimi anni, che hanno consentito di comprendere i meccanismi molecolari delle sindromi mielodisplastiche, hanno portato allo sviluppo di trattamenti innovativi per i pazienti. Le sindromi mielodisplastiche sono uno dei campi più avanzati della medicina personalizzata, con farmaci capaci di trattare l’anemia e ridurre le cellule malate nel midollo, mirati a seconda delle alterazioni molecolari specifiche di ogni paziente. Inoltre il miglioramento della tecnologia trapiantologica consente oggi di offrire questa terapia potenzialmente curativa a pazienti fino a 65-70 anni di età”, spiega il prof. Della Porta.

La nascita dell’Associazione Italiana dei Pazienti con Sindrome Meliodisplastica ONLUS (AIPaSiM)

È stata da poco fondata a Milano l’Associazione Italiana dei Pazienti con Sindrome Meliodisplastica ONLUS (AIPaSiM), affiancata da un comitato scientifico diretto dal professor Della Porta.

Obiettivo dell’Associazione è offrire ai pazienti e ai loro familiari informazioni sui problemi legati a questa patologia e su come affrontarli, sulle nuove opportunità di trattamento e sulle frontiere della ricerca scientifica.

La nascita dell’Associazione è il frutto di un percorso di condivisione iniziato nel maggio 2016, in occasione del primo incontro con i pazienti a Milano, promosso dalla Rete Ematologica Lombarda.

 

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