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Una molecola intelligente

Leucemia mieloide cronica: un nuovo farmaco guarisce nell’80 per cento dei casi

 style=Le diverse forme di leucemia sono quasi egualmente rappresentate nella popolazione colpita. Nell’ambito di leucemie acute e croniche vi sono 20 casi ogni 100.000 abitanti all’anno, presentando pertanto un’incidenza relativamente bassa. Il dott. Armando Santoro, responsabile dell’Unità Operativa di Oncologia ed Ematologia di Humanitas spiega che negli ultimi anni le terapie per la cura delle leucemie hanno compiuto enormi passi avanti. In particolare nelle forme di leucemia mieloide cronica una nuova medicina agisce bloccando la proliferazione delle cellule tumorali. Ma anche nelle altre forme di leucemia si sono ottenuti risultati complessivamente buoni.

Quali sono i sintomi?
“Le leucemie non si manifestano con sintomi specifici e facilmente riconoscibili – esordisce il dott. Santoro. Di norma si verificano alterazioni a carico del sangue, in particolare si possono presentare emorragie e problemi di tipo infettivo con maggior facilità che in un soggetto sano. Spesso la persona soffre di iperpiressia, ossia di febbre alta, dovuta a un’infezione che non si risolve a causa dell’alterazione dei globuli bianchi. Un altro fenomeno costante può essere la presenza di uno stato di stanchezza dovuto alla condizione anemica del paziente. Per questo motivo le leucemie vengono spesso diagnosticate casualmente sia in seguito a un fenomeno emorragico, sia in caso di febbre molto alta. Inoltre, solo nel caso specifico della leucemia linfatica cronica, si può determinare l’ingrossamento delle ghiandole”.

Leucemia mieloide cronica: le cure tradizionali
“Fino ad oggi il trattamento classico della leucemia mieloide cronica – spiega Santoro – si è basato sulla somministrazione di interferone nella fase iniziale della malattia, e sul trapianto di midollo allogenico successivamente. Ma ciò è possibile solo se vi sia un donatore compatibile (solo * dei malati), di solito un parente, o in casi più rari ricorrendo alla banca del midollo. Inoltre il trapianto di midollo allogenico presenta anche limiti di età, prima erano fissati intorno ai 40 anni circa, oggi si tende a superarli, ma si rimane sempre al di sotto dei 50 anni. Perciò, sebbene questa procedura sia in grado di ottenere un’alta probabilità di guarigione definitiva, in realtà è riservata solo a circa il 20/30 per cento della popolazione. La chemioterapia viene utilizzata nei casi ritenuti non adatti a trapianto di midollo per tenere sotto controllo la malattia e cercare di ottenere una remissione della stessa”.

La novità
L’interesse della leucemia mieloide cronica in questi ultimi mesi è derivata dalla comparsa sulla scena di un nuovo farmaco estremamente interessante. Il suo nome è Glivec, la molecola è STI571. Appartiene a nuova categoria di medicinali, viene somministrato per via orale e non dà effetti collaterali.
“Si tratta di una molecola specifica, “intelligente” in grado di agire sul danno molecolare tipico della leucemia mieloide cronica – prosegue il dott. Santoro. Infatti, questa forma di leucemia si accompagna a una classica alterazione genetica chiamata cromosoma Philadelphia, che a sua volta provoca un’alterazione molecolare determinando la produzione di una sostanza particolare, nota come BCR-ABL.
Questa molecola agisce con un meccanismo di tipo competitivo, cioè è in grado di bloccare questa alterazione. Quindi, non distrugge le cellule della leucemia con meccanismi di tossicità particolare, come avviene nel caso della chemioterapia, ma non consente alle cellule tumorali di riprodursi, bloccandone lo sviluppo. I risultati ottenuti sono eccezionali. Si è visto che, in casi già precedentemente trattati (con interferone, trapianto o chemioterapia) la terapia a base di STI571 ha dato esiti di remissione completa della malattia con una percentuale superiore all’80%. Inoltre è in grado di apportare normalizzazioni molecolari quindi correggere il danno che sta alla base della leucemia mieloide cronica. Questi dati sono stati pubblicati dal “New England Journal of Medicine”, una delle più importanti riviste di medicina. Tuttavia, non si può ancora affermare con certezza se questa molecola possa escludere l’utilità di sottoporsi a trapianto. Sebbene questo farmaco abbia permesso enormi passi avanti nella cura della leucemia mieloide cronica, sarà necessario aspettare qualche anno per capire come inserire questa molecola nell’iter terapeutico”.

E per quanto riguarda i trattamenti nelle altre leucemie?
“Anche nelle altre forme di leucemia si sono ottenuti risultati complessivamente buoni – conclude il dott. Santoro. In particolare nell’ambito delle forme croniche, per la leucemia linfatica cronica vi sono a disposizione molti più farmaci, anche di tipo chemioterapico, come la fludarabina che hanno consentito il raggiungimento di risultati migliori. Anche in alcune forme di leucemia linfatica cronica viene utilizzato il trapianto allogenico, che può migliorare le aspettative di vita. Inoltre sono state messe in commercio nuove molecole. Si tratta di anticorpi monoclonali campath- 1H che, da sole o in associazione alla terapia o al trapianto allogenico, sono in grado di migliorare le prospettive di sopravvivenza e in alcuni casi di guarire le persone colpite da questa malattia di per sé a lenta evoluzione. La guarigione definitiva si ottiene solo nei casi di pazienti che possono sottoporsi a trapianto, sebbene rappresentino una quota minima, perché questa malattia di solito insorge su persone anziane. Oggi la maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica può condurre una vita normale, convivendo con la malattia. Discorso differente per quanto riguarda le leucemie acute, che devono essere subito trattate in maniera adeguata e intensiva, per evitare peggioramenti. Si tratta di un gruppo di malattie dove già da un po’ di anni si sono ottenuti successi terapeutici mediante utilizzo sia di trattamenti chemioterapici intensivi, sia del trapianto allogenico. Comunque anche nelle leucemie acute oggi si sono ottenuti risultati molto favorevoli nel caso per esempio delle tipologie linfatiche acute o linfoblastiche acute, dove più del 70% dei pazienti guarisce definitivamente. Nel caso della leucemia mieloide acuta, invece, si ha la guarigione definitiva dopo il trattamento chemioterapico e il trapianto nel 50% dei casi”.

Leucemie acute
Si manifestano soprattutto nei bambini, ragazzi e giovani adulti. In pochi anni si è passati da una malattia mortale nel 100 per 100 dei casi a una malattia guaribile in oltre il 70 per cento dei casi.

Leucemie croniche
Si verificano più frequentemente nelle persone adulte e anziane. In particolare la leucemia mieloide cronica è prevalentemente dell’adulto, mentre la leucemia linfatica cronica è prevalentemente dell’anziano.

A cura di Lucia Giaculli

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