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Sindromi mielodisplastiche e anemia: una nuova terapia per evitare le trasfusioni

Sono stati pubblicati su The Lancet i risultati dello studio internazionale COMMANDS, di cui Humanitas Cancer Center è uno dei centri coordinatori insieme all’MD Anderson Cancer Center negli Stati Uniti, che ha testato l’efficacia di una nuova terapia per trattare l’anemia trasfusione-dipendente nei pazienti con sindromi mielodisplastiche, rari tumori del sangue che colpiscono circa 3 mila persone ogni anno in Italia.

«La terapia tradizionale per curare l’anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche (eritropoietina) purtroppo non è efficace in circa il 30% dei casi e ha un effetto limitato nel tempo in un altro 30% di pazienti – spiega il prof. Matteo Della Porta, responsabile Leucemie e Mielodisplasie di Humanitas e docente di Ematologia in Humanitas University -. Dopo 40 anni di ricerche, lo studio ha dimostrato l’efficacia di un nuovo farmaco, luspatercept, sia in termini di maggior percentuale di risposta sia di durata. Questo successo ci ricorda l’importanza di investire nella ricerca per portare risultati al letto del paziente».

I dati preliminari sono stati presentati a Chicago, durante il congresso annuale dell’Associazione Americana di Oncologia Medica (ASCO), e all’European Hematology Association (EHA) di Francoforte.

Una nuova speranza per i pazienti

Le sindromi mielodisplastiche sono neoplasie molto diverse da paziente a paziente, che vanno da condizioni indolenti, a lenta progressione, a casi che progrediscono rapidamente verso una leucemia mieloide acuta. La causa della malattia è un danneggiamento delle cellule staminali del midollo osseo che non riescono a produrre una quantità adeguata di cellule del sangue, da cui deriva una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e/o piastrine e, di conseguenza, anemia, infezioni ricorrenti e rischio di sanguinamenti.

Lo studio clinico di fase 3 ha reclutato 354 persone con sindrome mielodisplastica a basso rischio e anemia trasfusione-dipendente, una condizione in cui si trovano circa il 70% dei pazienti con queste patologie. I risultati mostrano che il 58,5% dei partecipanti curati con la nuova terapia (luspatercept) sono diventati indipendenti dalle trasfusioni di sangue, contro il 31,2% di quelli curati con terapia standard. Inoltre la durata della risposta è stata significativamente più lunga per chi ha ricevuto il nuovo farmaco.

«Dal momento che la grande maggioranza dei pazienti con sindrome mielodisplastica ha necessità di eseguire regolarmente trasfusioni di sangue, i risultati costituiscono una buona notizia per molte persone che potranno beneficiare di un miglioramento della qualità di vita per un tempo prolungato – conclude il prof. Della Porta -. Questi risultati ci riempiono di soddisfazione perché rappresentano uno dei valori del Cancer Center: garantire ai pazienti l’accesso alle terapie più innovative e, al contempo, partecipare al progresso della medicina». 

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