Dopo la pausa dovuta all’epidemia di COVID-19, riprende l’arruolamento per la sperimentazione clinica internazionale coordinata da Humanitas su un nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il progetto, vincitore del bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani della Commissione Europea, coinvolge in totale 25 centri europei, di cui 6 in Italia, con i maggiori esperti di SLA. A guidare il gruppo di Ricerca sarà il professor Alberto Albanese, Responsabile della Neurologia di Humanitas.

Lo studio valuta il farmaco Acido Tauroursodessosicolico (TUDCA), un farmaco sperimentale derivato dagli acidi biliari, che ha dimostrato proprietà antiapoptotiche in grado di contrastare la degenerazione dei motoneuroni colpiti dalla patologia.

Lo studio pilota

Un primo studio pilota, condotto su 60 pazienti in tre centri italiani, ha dimostrato che l’assunzione di TUDCA è sicura ed è in grado di rallentare il decorso della malattia, consentendo così un prolungamento della sopravvivenza dei pazienti. Il nuovo studio internazionale, attualmente in corso, valuterà su ampia scala l’efficacia terapeutica del TUDCA nei pazienti con SLA, una patologia per la quale attualmente non esiste cura.

I pazienti

Potranno entrare a far parte dello studio pazienti con diagnosi di SLA, con esordio della malattia da non oltre 18 mesi e senza disturbi della deglutizione, inclusi i pazienti già in trattamento con riluzolo. I partecipanti a questo studio riceveranno TUDCA o placebo (un placebo è una sostanza che non contiene nessun farmaco attivo ma è simile nell’apparenza al farmaco in studio).  Ciò significa che né il paziente né il medico sapranno quale trattamento sta ricevendo. Ciascun paziente sarà assegnato in modo casuale al gruppo che riceverà TUDCA o a quello che riceverà placebo; pertanto, per i pazienti arruolati nello studio ci sarà una probabilità del 50% di ricevere il farmaco.

Per informazioni

02.8224.6422

tudca@humanitas.it