Un farmaco efficace nel trattamento della colite ulcerosa, malattia infiammatoria cronica intestinale, presto potrebbe essere approvato per la pratica clinica, tanto negli Stati Uniti quanto in Europa. A validare l’azione del tofacitinib è stato uno studio internazionale pubblicato su New England Journal of Medicine, che vede tra gli autori anche il professor Silvio Danese, coordinatore dell’Immuno Center di Humanitas, responsabile del Centro Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali di Humanitas e docente di Humanitas University.

Il team ha testato gli effetti del tofacitinib su un gruppo di adulti affetti da almeno quattro mesi da colite ulcerosa, con diverso grado di severità. A 598 individui sono stati somministrati per via orale 10 mg di tofacitinib al giorno per otto settimane mentre a 541 pazienti è stato dato un placebo. 593 pazienti che avevano risposto alla terapia sono stati poi assegnati casualmente a tre gruppi: a ciascuno è stato chiesto di assumere due volte al giorno per 52 settimane rispettivamente 5 mg o 10 mg di tofacitinib o un placebo.

Alla conclusione dei test il farmaco si è dimostrato più efficace del placebo per il trattamento della colite ulcerosa. In particolare nella prima fase sono stati riscontrati maggiori tassi di induzione della remissione della malattia dopo le otto settimane, con guarigione delle mucose intestinali danneggiate e un miglioramento della qualità di vita. La remissione della colite è stata mantenuta anche nella seconda fase della ricerca, dopo 52 settimane, tanto con l’assunzione di 5 mg di tofacitinib quanto con quella di 10 mg.

Che cos’è il tofacitinib?

“Il tofacitinib – spiega il prof. Danese – è una cosiddetta small molecule, un farmaco di sintesi inibitore di JAK, ovvero in grado di bloccare l’azione di tutti gli enzimi della famiglia Janus Chinasi, enzimi coinvolti nell’attivazione di un processo infiammatorio. L’innovazione terapeutica è che questo rappresenta il primo farmaco orale che blocca numerose citochine (molecole dell’infiammazione) allo stesso tempo, rispetto ai farmaci biologici con anticorpi monoclonali che inibiscono una citochina alla volta”.

Negli ultimi anni la ricerca scientifica ne ha sperimentato l’utilizzo anche per il trattamento di altre patologie, dall’artrite reumatoide alla psoriasi. A suggerire per la prima volta che bloccare JAK potesse fermare immunità e infiammazione fuori controllo e causa di malattia è stata la dottoressa Anna Villa, ricercatrice del CNR e direttrice dello Human Genome Lab di Humanitas, in uno studio relativo alle immunodeficienze pubblicato su Cell.

Una nuova speranza per i pazienti

La rettocolite ulcerosa è una malattia caratterizzata da un’infiammazione dell’intestino che colpisce sempre il retto, ma che può estendersi anche al resto del colon. Sulle mucose intestinali si formano delle lesioni che provocano i sintomi tipici della malattia, ovvero diarrea e dolori addominali. “Aver trovato un nuovo farmaco efficace per il suo trattamento – conclude il prof. Danese – è importante dal momento che molti pazienti non rispondono alle terapie in uso o tendono a non farlo dopo un’iniziale risposta positiva”.