La Colangite Biliare Primitiva è una malattia autoimmune del fegato che colpisce soprattutto le donne e provoca un’infiammazione cronica delle vie biliari intraepatiche, causando un ristagno della bile e provocando un importante danno all’intero organo. Nel 30-40% dei casi può progredire e portare anche a scompenso epatico e cirrosi fino, nei casi più gravi, al trapianto di fegato. La terapia della Colangite Biliare Primitiva si basa sull’uso di un farmaco consolidato, l’acido ursodesossolico, capace di rallentare o spegnere la malattia, ma che nel 40% dei casi non basta e deve essere associato ad altri farmaci per risultare efficace. Il problema principale – come spiegato dal dott. Pietro Invernizzi, durante il meeting annuale dell’Associazione Americana di Epatologia recentemente conclusosi a San Francisco – è costituito dalla mancanza di adeguate conoscenze circa lo sviluppo e la patogenesi della Colangite Biliare Primitiva. Per questo la ricerca avrà un ruolo fondamentale nella messa a punto di nuove cure.

Colangite Biliare Primitiva, quali prospettive terapeutiche?

“La ricerca deve andare avanti per chiarire il ruolo della genetica e degli altri fattori coinvolti nello sviluppo della Colangite Biliare Primitiva. Solo così sarà possibile mettere a punto nuove cure”, ha affermato il dott. Pietro Invernizzi durante il convegno americano. In circa il 30-40% dei pazienti la risposta all’acido ursodesossolico risulta inefficace o inadeguata. Molti farmaci sono stati somministrati senza successo, per mancanza di sicurezza o di efficacia. Alcuni hanno fallito come trattamenti monoterapici e i trials su trattamenti combinati non hanno, al momento, evidenziato significativi benefici.

“Dobbiamo trovare nuovi target per mettere a punto terapie di precisione, come gli anticorpi monoclonali che si legano specificatamente alle cellule bersaglio”, ha affermato il dott. Invernizzi. “Il sistema immunitario e l’infiammazione hanno un ruolo chiave nello sviluppo e nella progressione della Colangite Biliare Primitiva ad ogni stadio della malattia. Una migliore comprensione dell’immunopatogenesi e una maggiore conoscenza dei target saranno fondamentali per aprire la strada a nuove prospettive terapeutiche”.

In Humanitas il gruppo del dott. Invernizzi è da anni impegnato a studiare questa patologia, cercando di identificarne le cause, individuare migliori marcatori diagnostici e prognostici e sviluppare nuove terapie.

Il dott. Invernizzi ha inoltre contribuito in modo decisivo a cambiare il nome di questa patologia, da Cirrosi Biliare Primitiva a Colangite Biliare Primitiva, auspicando un cambio di rotta lo scorso anno, durante la conferenza dell’European Association for the Study of the Liver.

Per leggere l’intervista completa visita il sito dell’Associazione Americana di Epatologia.