“Long-term Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy (Cx601) for Complex Perianal Fistulas in Patients With Crohn’s Disease”: questo il titolo dello studio, appena pubblicato su Gastroenterology, di cui il professor Silvio Danese, Responsabile del Centro Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali in Humanitas e docente di Humanitas University, è senior author.

Lo studio vede il coinvolgimento di 212 pazienti con malattia di Crohn con fistole perianali refrattarie a trattamenti medici, arruolati in 49 ospedali (Europa, Canada, USA, Israele), e indaga l’efficacia di una terapia con cellule staminali: le cellule mesenchimali da tessuto adiposo infatti rappresentano una valida opzione terapeutica rispetto alla chirurgia, ai trattamenti con immunosoppressori sistemici, agli antibiotici o agli inibitori del fattore di necrosi tumorale.

Dello studio si erano già avuti i primi risultati a 24 settimane, pubblicati su The Lancet a luglio 2016, e sono stati ora pubblicati i risultati a 52 settimane.

Come funziona lo studio?

“Le terapie per le fistole perianali nei pazienti con malattia di Crohn spesso non garantiscono una guarigione a lungo termine. Abbiamo condotto uno studio doppio cieco, randomizzato e controllato verso placebo, per determinare l’efficacia a lungo termine e la sicurezza di una singola somministrazione locale di cellule staminali derivate da adiposo espanso allogenico (Cx601)”, ha spiegato il professor Danese.

I pazienti sono stati suddivisi in due gruppi: il primo, composto da 107 pazienti, ha ricevuto un trattamento con cellule mesenchimali da tessuto adiposo (Cx601); i 105 pazienti del secondo gruppo invece sono stati trattati con placebo. A 24 settimane dall’iniezione di 120milioni di cellule Cx601, nel 50% dei pazienti del primo gruppo, rispetto al 34% del secondo, le fistole erano completamente cicatrizzate e il trattamento risultava ben tollerato dai pazienti stessi.

I risultati a 52 settimane

L’effetto benefico osservato alla settimana 24 è stato confermato alla settimana 52: una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con Cx601 infatti ha ottenuto una remissione radiologica e clinica (56,3%) rispetto ai controlli (38,6%).

La sicurezza è stata mantenuta a lungo termine con sovrapponibilità di effetti collaterali tra placebo e gruppo di trattamento.

“In conclusione, l’efficacia e la sicurezza di Cx601 rispetto al placebo, nel trattare le fistole perianali nei pazienti con Crohn, sono state mantenute anche dopo un anno. Per questi motivi, la commissione europea di valutazione (CHMP) ha espresso giudizio favorevole su questo nuovo trattamento”, ha concluso lo specialista.