Sarà Humanitas il Centro coordinatore di uno studio clinico internazionale per sperimentare un nuovo farmaco contro la SLA, la sclerosi laterale amiotrofica. Humanitas ha partecipato al bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani insieme ai partner internazionali e alle Associazioni dei Pazienti, come AISLA Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, il cui supporto è fondamentale in questo tipo di malattia.

Il progetto guidato da Humanitas, che ha ricevuto l’apprezzamento dei comitati EMA, l’Agenzia Europea del Farmaco, è risultato essere il primo su 127 partecipanti e riceverà circa 5,6 milioni di euro dalla Commissione Europea per portare avanti lo studio. Intorno a Humanitas si sono riuniti i maggiori esperti internazionali nel campo della SLA provenienti da Irlanda, Gran Bretagna, Germania, Francia, Olanda e Belgio che, per i prossimi 4 anni, verificheranno l’efficacia terapeutica di questo nuovo farmaco derivato dagli acidi biliari. In fase preclinica, il farmaco ha dimostrato capacità protettiva rispetto alla degenerazione neuronale.

Al momento, l’unica cura per la SLA, annoverata tra le malattie rare, è in grado soltanto di rallentare la progressione della malattia.

Il ruolo dell’Italia nella ricerca scientifica neurologica

Il professor Alberto Albanese, Responsabile di Neurologia I di Humanitas e Principal Investigator dello studio, ha spiegato: “Questo finanziamento è un segnale molto importante per la ricerca, e conferma il ruolo primario dell’Italia nella ricerca scientifica neurologica. Il progetto, di respiro europeo, ci consente di lavorare in maniera ampia e condivisa per sperimentare questo nuovo farmaco contro la SLA, nella speranza che i risultati finali siano positivi e possano davvero cambiare la storia di questa malattia così drammatica. Inoltre il nostro progetto, che è risultato primo su 127 partecipanti, è stato approvato con il disegno cui abbiamo pensato fin dall’inizio, senza alcuna richiesta di modifica: un ulteriore segno che ne testimonia la validità scientifica”.

Questo studio nasce da un primo lavoro esplorativo pilota condotto dal prof. Albanese su 60 pazienti in tre Centri italiani trattati con questo farmaco. I risultati hanno mostrato un rallentamento di circa un terzo del processo degenerativo, consentendo un prolungamento della sopravvivenza dei pazienti.