Presso Humanitas è attivo il “Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato”, dedicato alla ricerca e cura di malattie quali la cirrosi biliare primitiva, l’epatite autoimmune e la colangite sclerosante primitiva. Il Centro si occupa anche di tumori delle vie biliari (colangiocarcinoma) in quanto non rara complicanza di alcune tra queste malattie. Il Centro nasce per coordinare le attività di prevenzione, diagnosi e cura di queste malattie attraverso un team multidisciplinare formato da internisti, epatologi, immunologi clinici, radiologi, anatomopatologi e chirurghi. Per la cura di patologie correlate, il team si avvale anche della collaborazione di gastroenterologi, reumatologi, oncologi, dermatologi, oculisti di Humanitas. L’obiettivo è mettere a disposizione del paziente un percorso di cura completo, diagnostico e terapeutico.

Accanto alle attività cliniche e a quelle di ricerca scientifica di base, l’équipe è impegnata nello studio e nello sviluppo di nuovi marcatori diagnostici/prognostici e di trattamenti innovativi. Inoltre, medici e ricercatori del Centro si dedicano allo studio della prevalenza ed incidenza di queste malattie in diverse aree geografiche. Infine, il Centro testa gli autoanticorpi Abs anti-MIT3, gp210, sp100, Actin, LKM, SLA.  

Il Centro è impegnato nello studio di:

Marcatori diagnostici e prognostici
Siamo interessati a valutare il significato clinico di nuovi bio-marcatori. Circa un terzo dei pazienti affetti da cirrosi biliare primitiva presentano autoanticorpi sierici diretti contro proteine nucleari (anti-nucleo). Abbiamo dimostrato che una di queste classi di anti-nucleo, quelli diretti contro alcune proteine del complesso del poro nucleare (anti-NPC) sono ottimi marcatori prognostici per pazienti affetti da cirrosi biliare primitiva in stadio iniziale di malattia. Sono in corso studi su altri bio-marcatori (nel siero e nella bile) con possibile ruolo diagnostico o prognostico.

Epidemiologia Clinica
Il Centro comprende un osservatorio di epidemiologia clinica dedicato allo studio e al monitoraggio dell’incidenza e prevalenza di queste malattie. A questo riguardo, è attiva una stretta collaborazione con la Regione Lombardia ed altri osservatori epidemiologici in Europa ed in altre aree geografiche.

Protocolli di ricerca clinica
Budesonide nella cirrosi biliare primitiva
Da maggio 2009 il Centro sta conducendo una sperimentazione che confronta l’efficacia dell’associazione budesonide e acido ursodesossicolico con l’acido ursodesossicolico da solo. La budesonide è un cortisonico a minimo effetto sistemico (cioè con pochissimi effetti collaterali), ed è una valida alternativa ai cortisonici classici nel trattamento delle forme più attive della cirrosi biliari primitiva o dei casi di overlap tra cirrosi biliare primitiva ed epatite autoimmune, evitando numerosi effetti collaterali oggi comuni tra i pazienti trattati.

Acido Obeticolico (OCA) nella cirrosi biliare primitiva
Stiamo partecipando ad uno studio internazionale sull’efficacia dell’acido Obeticolico (OCA) nella cirrosi biliare primitiva, in monoterapia od in associazione con l'acido ursodesossicolico, l'unica terapia ad oggi approvata per questa malattia. L'OCA è un farmaco agonista di un recettore nucleare (FXR), e si è già dimostrato efficace in pazienti con cirrosi biliare primitiva. La sperimentazione clinica in corso vuole confermarne l’efficacia in un numero molto più ampio di pazienti. Questa sperimentazione è in collaborazione con i migliori centri USA e europei.

Ustekinumab (anti-interleuchina 12) nella cirrosi biliare primitiva
Stiamo sperimentando, per uno studio pilota che coinvolge solo 5 tra i migliori centri in USA ed Europa, un nuovo farmaco biologico, l’Ustekinumab, per i pazienti con cirrosi biliare primitiva che non rispondono sufficientemente alla terapia con acido ursodesossicolico. Questo farmaco è un anti-interleuchina 12 (IL-12), ed è già utilizzato per altre malattie autoimmuni, quali la psoriasi. Il razionale per usare questo farmaco nella cirrosi biliare primitiva si basa sui risultati emersi da un nostro recente studio sui fattori genetici della malattia.